Il bollettino del fegato n.2

LA COLANGITE BILIARE PRIMITIVA E L'ARRIVO DI NUOVE CURE

Quale epatologo non deve regolarmente spiegare ad un paziente (più spesso: una paziente) l’origine del nome “cirrosi biliare primitiva”?

La parola "cirrosi" infatti spaventa molto chi è confrontato con la diagnosi di questa malattia. Spesso si tratta di donne di mezza età, in buona salute e ottima forma, con alterazione asintomatica dei valori di colestasi agli esami del sangue di routine fatti dal medico curante. Sentirsi dire improvvisamente di essere affetti da “cirrosi” è un grande shock, così come è problematico parlare ad altri della propria malattia.

Proprio per questo l’associazione dei pazienti affetti da PBC ha promosso una richiesta alla comunità scientifica di modifica del nome. In occasione della conferenza monotematica sulla PBC, tenutasi nel maggio 2014 a Milano presso il Centro di Malattie Autoimmuni all’Istituto Humanitas, questa richiesta è stata accolta. E’ dunque in corso la modifica ufficiale del nome della malattia, che non si chiamerà più cirrosi biliare primitiva, ma colangite biliare primitiva!

L’altra grossa novità per questa malattia è l'arrivo di nuovi farmaci. Come Epatocentro, parteciperemo a protocolli e programmi di accesso precoce a queste nuove terapie, che sono fondamentali per quel 30% di pazienti con PBC con risposta insufficiente all’acido ursodeossicolico. L’acido obeticolico è il capostipite di una nuova classe di farmaci, gli agonisti del recettore nucleare farnesoid-X. L’acido obeticolico sopprime la sintesi di acidi biliari, ha effetti antiinfiammatori e antifibrotici, e stimola la secrezione di bicarbonato nella bile. Inoltre è importante nel metabolismo del glucosio e dei lipidi, per questo è in studio anche nella steatopatite non alcolica. Altri nuovi farmaci in studio per la PBC sono il budesonide, il norUDCA e i fibrati, che sono vecchi ma stanno dimostrando un’ottima efficacia nella PBC. In allegato, è disponibile una tabella riassuntiva con i nuovi farmaci per la cura della PBC.

Scarica la tabella "I nuovi farmaci per il trattamento della PBC"

Dr.ssa med. Benedetta Terziroli Beretta-Piccoli
Medico accreditato Epatocentro Ticino e Medico consulente di epatologia, Ospedale Regionale di Locarno, Reparto di medicina interna
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Tra le varie malattie che possono colpire il fegato, ci sono quelle cosiddette autoimmuni, ovvero legate al sistema immunitario. Sono patologie relativamente rare, soprattutto se paragonate a quelle ad eziologia virale, tossica o metabolica. Il sistema immunitario, che è un potente e ben armato esercito per combattere batteri e virus, subisce una sorta di ammutinamento durante il quale alcuni suoi membri non adempiono più al proprio compito per prendere di mira delle proteine normali dell’organismo. Ciò crea una reazione infiammatoria con distruzione delle cellule colpite, che sono i colangiociti dei piccoli dotti biliari (cirrosi biliare primitiva), dei grandi dotti biliari (colangite sclerosante) o gli epatociti (epatite autoimmune). La causa di questo ammutinamento non è chiara, in gioco ci sono fattori genetici (alcune associazioni soprattutto nel gene HLA sono ben stabilite e hanno valore prognostico nell’epatite autoimmune) e ambientali (per esempio, infezioni urinarie ricorrenti sono un fattore di rischio per PBC).
Alle tre classiche epatopatie autoimmuni si aggiungono la colangite a IgG4, la pediatrica colangite sclerosante autoimmune, e altre forme ancora più rare. Si tratta, nella maggior parte dei casi, di patologie ben controllabili con la terapia farmacologica. Fa eccezione la colangite sclerosante, per la quale non c’è una terapia farmacologica efficace. Se non diagnosticate e quindi non trattate, possono avere un decorso molto severo, portare al trapianto epatico o alla morte. Per questo vanno sempre ricercate nel paziente che si presenta con epatopatia non chiara, sia acuta che cronica. I pochi casi che hanno un decorso sfavorevole rappresentano una sfida per l’epatologo: non ci sono raccomandazioni per le terapie di seconda linea, ed essendo i casi rari, l’esperienza del singolo medico, ma anche del singolo centro, è scarsa. Proprio per questo è essenziale la collaborazione con i centri di eccellenza. E’ necessaria anche la collaborazione con i centri di trapianto.
L’Epatocentro segue oltre un centinaio di pazienti con epatopatie autoimmuni, il gruppo più numeroso è quello dei pazienti con cirrosi biliare primitiva. Abbiamo sviluppato un interesse particolare per queste malattie, da un lato per la necessità di poter offrire le migliori cure possibili ai pazienti che seguiamo, dall'altro per circostanze che ci hanno portato ad una collaborazione con alcuni dei maggiori esperti mondiali nel campo. Sono rimasta affascinata infatti dalla personalità di Giorgina Mieli-Vergani conosciuta in occasione di un congresso internazionale durante il quale ha tenuto la "State of the art lecture" sull’Epatologia pediatrica (International Liver Congress EASL, 2011). L’amicizia con lei e con suo marito è cresciuta, insieme alla loro affezione verso i miei 6 bambini (complice il suo essere pediatra!). Da qui nasce la collaborazione scientifica e di consulenza, che si sta progressivamente allargando ad altri esperti, tra cui il Professor Pietro Invernizzi, direttore del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato di Milano.
Abbiamo già partecipato ad uno studio italiano che vuole approfondire le conoscenze sulle predisposizioni genetiche alla cirrosi biliare primitiva. L’Epatocentro sarà il coordinatore svizzero per il registro europeo dell’epatite autoimmune. Altri studi e progetti scientifici seguiranno. Avremo anche la possibilità di accedere a nuovi farmaci per queste malattie tramite protocolli o programmi di accesso precoce.
Si parlerà di autoimmunità epatica anche in occasione del Simposio annuale ticinese di Epatologia, che si terrà nel pomeriggio del prossimo 17 settembre presso la Sala Aragonite di Manno. Avremo ospiti proprio i professori Giorgina Mieli-Vergani e Diego Vergani, che hanno dedicato la vita a studiare l’epatite autoimmune, e che sono riconosciuti riferimenti mondiali per questa malattia. Abbiamo anche il vantaggio linguistico di una relazione di altissimo livello in italiano. Si parlerà inoltre della meno conosciuta ma importante colangite da IgG4: occorre infatti non mancare questa diagnosi per le gravi conseguenze terapeutiche che comporta. Ce ne parleranno i colleghi PD dr. Florian Bihl e Dr. Massimo Maffei.

Al centro del Simposio ticinese di epatologia 2015 gli ultimi aggiornamenti sull'epatite C, approfondimenti su patologie ancora poco note (es. colangiopatia associata a IgG4) e molto altro.
17 settembre 2015, dalle 14.00 - Sala Aragonite, Manno
Ulteriori info nei file sotto allegati.

L'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) pone l'epatite virale allo stesso livello dell'HIV. 
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Per maggiori info sul Simposio ticinese di epatologia scarica il programma Per l'iscrizione al Simposio ticinese di epatologia scarica il formulario

"Diagnosis and Management of Autoimmune Hepatitis", le linee guida sull’epatite autoimmune approvate dall'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD).
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"EASL Clinical Practice Guidelines: Autoimmune hepatitis", le linee guida sull’epatite autoimmune pubblicate dall'European Association for the Study of the Liver (EASL).
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"Modeling the Health and Economic Burden of Hepatitis C Virus in Switzerland", studio di Beat Müllhaupt , Philip Bruggmann, Florian Bihl, Sarah Blach, Daniel Lavanchy, Homie Razavi, David Semela, Francesco Negro.
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